台大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑表示,血友病是缺乏第八、九凝血因子,因基因都位在X染色體,病友大多為男性,患者會自發性出血,最常發生在關節處,若從小約2歲開始沒有好好治療,每一次的出血會造成關節病變、行動困難;為了患者出血必須做預防性注射治療,患者每周得打3針,避免關節損傷,且終生如此,對病友來說非常辛苦。
周聖傑說,近年日本學者以血友病凝血機轉,研發出模擬第八凝血因子抗體的藥物,不僅改用皮下注射,且半衰期長達30天,讓患者最多可以每月打1針,一年可以減少最多91次挨針次數;相較過去靜脈注射需要較高技術,家長、病友本人都得學習如何打針,改為皮下注射「只要勇氣不需要技術」,把皮膚捏起即可完成施打。
原先健保僅給付A型血友病抗體患者,現在健保擴大給付範圍,非抗體A型血友病患者也可施打。周聖傑補充,給付條件放寬包括「12歲以下兒童」,以及「12歲以上但規定需有接受第八凝血因子達建議劑量上限,且年自發性出血次數大於6次」、「曾發生腦出血」、「目標關節出血半年超過3次以上」者。
「這是台灣血友病治療重要里程碑!」台灣血友病之父、台灣血栓暨止血學會榮譽理事長沈銘鏡表示,血友病早年治療方式是施打全血漿,但造成病友肌肉、關節傷害大,導致病友壽命短,後續改施打血漿製劑,但有患者疑似感染愛滋而停用,接續又出現製劑滅菌法,而近年基因工程研發出長、短效非凝血因子藥物,預防出血效果更佳,樂見健保署將非凝血因子藥物納入給付,「達到國際以預防出血治療標準」。
中華民國血友病協會理事長周瑞欽表示,過去靜脈注射操作不易且頻率高,影響病友順從性,非凝血因子皮下藥物問世後,因半衰期長提升保護性,減輕病友負擔。台灣省關懷血友病協會理事長林旭科表示,過去血管難找的血友病患,得透過拿重物、握拳來照護血管,而靜脈注射從備藥、找血管到施打完成,每次至少花半小時以上,未來健保給付非抗體A型血友病患使用非凝血因子藥物,可為患者及家屬省下大量時間。